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2020年FDA新药审批报告摘要

发布日期:2021-01-14 浏览次数:

文:科志康

2021年1月12日,美国FDA在官网发布了2020年度新批准治疗性药物报告,笔者对重点内容进行了摘译,以供行业参考。

2020年:创新和进步的又一个强劲年份, FDA的药物评价与研究中心(CDER)批准了53个新药,每个药物的简要介绍可见文章:2020年度CDER批准的137个新药分析

传染病

2020年CDER批准了美国首个治疗COVID-19的药物。对于HIV-1患者,CDER批准了首个新机制药物,用于治疗已接受过多种HIV-1药物并由于耐药性、不耐受或安全性原因,无法使用其他疗法成功治疗的HIV-1成人患者。CDER还批准了一种新的口服混悬剂,与其他HIV-1药物联合使用,有助于确保许多儿童患者得到早期治疗——这是HIV治疗的重要组成部分。CDER还批准了第一种单剂预防流感药物。在过去的一年里,CDER扩大了对慢性丙型肝炎药物的批准,使其包括了比最初批准的治疗人群更多的患者。CDER还批准了两种治疗医院获得性细菌性肺炎和呼吸机相关细菌性肺炎的新药。

对罕见传染病药物的批准包括:1)一种用于治疗严重疟疾患者的新药;2)两种用于治疗埃博拉病毒感染的新药;3)一种治疗Chagas病(一种可导致充血性心力衰竭的罕见寄生虫病)的新药。

神经学疾病

对于帕金森病患者,CDER批准了一种新的治疗方法,当常规药物不起作用时,可以急性间歇“关闭”发作时使用。此外,CDER批准了一种新的治疗偏头痛的方法。CDER批准了两种新药来帮助多发性硬化症患者,还批准了一种新药,用于在接受少于30分钟医疗程序的成人麻醉。

对罕见神经系统疾病药物的批准包括:1)第一种治疗脊髓性肌萎缩症的口服药物;2)一种治疗杜氏肌营养不良症的新药;3)一种治疗结节性硬化症相关癫痫的新药;4)一种防止某些患有癫痫症、Dravet综合征的儿童患者癫痫发作的新药;5)两种治疗视神经脊髓炎的新药。

自身免疫、炎症和肺部疾病

2020年CDER批准了两种治疗多关节幼年特发性关节炎的新药,还批准了一种治疗儿童溃疡性结肠炎的新药。此外,CDER批准首个治疗随时间推移恶化的慢性纤维化间质性肺病(ILD)药物。

对罕见病药物批准包括:1)首个治疗罕见疾病狼疮性肾炎的药物;2)首个FDA批准的成人斯蒂尔病AOSD治疗方法;3)一种治疗遗传性血管性水肿的新药;4)两种治疗白细胞介素-1受体拮抗剂缺乏新药。

心脏、血液、肾脏和内分泌疾病

CDER批准了一种新药以帮助提高某些骨软化症患者血液中过低的磷酸水平,还批准了一种新药以降低患有某种类型心力衰竭成年患者心血管死亡和住院风险。此外,CDER还批准了两种不同的新型胰岛素,改善某些成人和儿童糖尿病患者的血糖控制,这可能有助于扩大美国胰岛素产品的准入和市场竞争。CDER还批准了一种治疗生长激素缺乏症成人的新药,这是第一种可以每周而不是每天注射的药物。

对罕见病药物的批准包括:1)治疗高嗜酸性粒细胞综合征的新药;2)一种通过控制与阿片黑皮素前体缺乏症相关的饥饿感来治疗罕见的导致早期严重肥胖遗传病新药;3)一种用于治疗库欣病的新药;4)一种治疗成人和儿童原发性高草酸尿症1型的新药。

癌症

CDER在2020年批准了许多治疗癌症的新疗法,特别是肺癌,其中包括两种治疗小细胞肺癌的新疗法和九种治疗多种非小细胞肺癌的新药,其中两种还获批用于治疗某类甲状腺癌患者。CDER还批准了四种新药来治疗多种乳腺癌患者。其他癌症包括1)两种针对某尿路上皮癌的新药;2)一种针对已扩散到身体其他部位或不能选择手术的结直肠癌的新一线治疗药物;3)两种针对某前列腺癌的新药,以及,4)对一线治疗反应不佳的膀胱癌新药。

CDER还批准了多种治疗罕见癌症的新疗法。其中包括:1)三种针对多发性骨髓瘤的新药;2)一种针对高风险难治性或复发性神经母细胞瘤的新药;3)一种片剂形式的新药获批用于治疗罕见的血癌、骨髓增生异常综合征和慢性粒单核细胞白血病患者,其中许多患者将受益于自行服用片剂,而不必去医疗机构接受注射或其他疗法;4)两种治疗某胃肠道间质瘤的新药;5)一种治疗某上皮样肉瘤的新药;6)治疗特定类型转移性胆管癌的新药;7)治疗2岁及以上1型神经纤维瘤的新药;8)两种已获FDA批准药物联合用于治疗间皮瘤的新适应症。

其他进展和其他罕见疾病

在2020年的其他进展中,CDER批准了一种已获FDA批准的药物的新组合,用于治疗绝经前妇女月经大出血。此外,在2020年,FDA批准了首个治疗神经源性逼尿肌过度活动的儿科患者的新药。

其他值得注意的获批治疗罕见病新药包括:1)用于治疗某些Hutchinson-Gilford早衰综合征和类早衰性椎板病变患者的新药;2)用于治疗甲状腺眼病的新药。

为了帮助检测和诊断疾病,CDER批准了三种新的正电子发射断层显像(PET)显像剂,1)一种有助于评估阿尔茨海默病患者的诊断剂,2)一种发现生长抑素受体阳性神经内分泌肿瘤的新诊断剂;3)一种用于前列腺癌检测和定位的PET显像剂,为原发性或复发性前列腺癌患者提供了一种更准确的显像选择。

全球首创新药(first-in-class)

2020年批准的53种新药中的21种(40%)为first-in-class,这些药物的作用机制往往不同于现有疗法。

2020年批准的first-in-class新药有:Blenrep、Enspring、Ga 68 PSMA-11、Imcivree、Inmazeb、Isturisa、Klisyri、Koselugo、Monjuvi、Nexletol、Oxlumo、Rukobia、Tauvid、Tazverik、Tepezza、Trodelvy、Uplizna、Veklury、Winlevi、Xeglyze和Zokinvy。

2020年值得注意的first-in-class药物有:

Rukobia(fostemsavir),一种新型抗逆转录病毒药物,适用于已尝试多种HIV-1药物的HIV-1感染成人患者,其HIV-1感染由于耐药性、不耐受或安全性考虑而无法用其他疗法成功治疗。这项批准标志着一类新抗逆转录病毒药物,可能有利于那些已经用完HIV-1治疗选择的患者。

Koselugo(selumetinib),用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病的儿童患者。这是FDA批准的首个治疗这种典型的发作于生命早期,衰弱性、渐进性和经常毁容的疾病的药物。

治疗罕见病的药物

2020年,CDER的53个新药批准中,有31个(58%)被批准用于治疗罕见病(FDA罕见病标准:影响≤20万美国人)。患罕见病的患者通常只有很少或没有药物能用来治疗。

2020年批准的孤儿药有:artesunate, Ayvakit, Blenrep, Danyelza, Detectnet, Dojolvi, Ebanga, Enspryng, Evrysdi, Gavreto, Imcivree, Inmazeb, Inqovi, Isturisa, Koselugo, Lampit, Monjuvi, Orladeyo, Oxlumo, Pemazyre, Qinlock, Retevmo, Sarclisa, Tabrecta, Tazverik, Tepezza, Tukysa, Uplizna, Viltepso, Zepzelca, and Zokinvy.

2020年新批准促进罕见病的治疗的例子包括:

•Evrysdi(risdiplam),用于治疗2个月及以上患有脊髓性肌萎缩症(SMA)患者,这是一种罕见且通常致命的影响肌肉力量和运动的遗传病。该药是FDA批准的第三种治疗SMA的药物,也是唯一一种经批准的口服药物。

•Lampit(硝呋替莫),FDA批准的第一种治疗2岁以下Chagas患儿的疗法。Chagas病是一种罕见的寄生虫病,如果不治疗,会导致充血性心力衰竭。

•Orladeyo(berotralstat),用于治疗遗传性血管性水肿患者,这是一种罕见的疾病,表现为反复发作的血管性水肿,最常见于四肢、面部、肠道和呼吸道。

创新药:频繁使用加快途径

CDER在2020年使用了几种监管途径来提高效率,加快新药开发和批准。这些途径使用了一系列方法,包括CDER工作人员和药物开发人员之间的更多互动,更大的程序设计灵活性,以及缩短审查申请的时间。

快速通道

快速通道指定有潜力解决未满足医疗需求的药物。CDER将2020年53种新药中的17种(32%)指定为快速通道。快速通道通过提高FDA和药物开发人员之间的沟通水平,使CDER能够在提交完整申请之前审查部分药物申请,从而加快新药开发和审查。

进入快速通道获批的药物有:artesunate, Ayvakit, Detectnet, Dojolvi, Enspryng, Evrysdi, Margenza, Monjuvi, Olinvyk, Orladeyo, Qinlock, Rukobia, Tepezza, Trodelvy, Tukysa, Veklury, and Viltepso.

突破性疗法

突破性疗法用于严重或危及生命疾病的药物,其治疗医疗需求未得到满足,并有初步临床证据表明,该药可能会导致临床显著终点的实质性改善超过其他可用治疗。CDER在2020年将53种新药中的22种(42%)指定为突破性疗法。一个突破性治疗方案包括所有的快速通道特点,以及更深入的FDA指导一个有效的药物开发计划。突破性治疗设计旨在帮助缩短潜在重要新疗法的开发时间。

获得突破性疗法指定的药物有:artesunate, Ayvakit, Blenrep, Danyelza, Ebanga, Enspryng, Gavreto, Imcivree, Inmazeb, Koselugo, Monjuvi, Oxlumo, Pemazyre, Qinlock, Retevmo, Rukobia, Tabrecta, Tepezza, Trodelvy, Tukysa, Uplizna, and Zokinvy.

优先审查

如果CDER确定该药物可能在医疗保健方面提供重大进展,则该药物将获得优先审查。药物将在8个月内,而不是标准的12个月内被审查。在2020年批准的53种新药中,有30种(57%)被指定为优先审评药物。注意,在某些情况下,优先审查是因为申请人使用了优先审查劵,因此指定优先审查,这可能意味着该药物没有潜在的重大进展。该类药物不在下表中。

2020年获优先审查的药物有:artesunate, Ayvakit, Blenrep, Danyelza, Detectnet, Ebanga, Evrysdi, Gavreto, Imcivree, Inmazeb, Inqovi, Koselugo, Lampit, Monjuvi, Orgovyx, Oxlumo, Pemazyre, Qinlock, Retevmo, Rukobia, Tabrecta, Tauvid, Tazverik, Tepezza.

加速批准

加速批准允许FDA更灵活地使用替代终点来批准一种药物,该药比目前治疗严重或致命疾病的方法更有效。加速批准的终点可能包括在较短治疗时间内显示出益处的终点(如要获得完全批准需要较长时间的获益证明),或者被认为“合理可能”预测重要的临床益处。必须进行后续的确认性试验以支持完全批准。CDER在加速审批计划下于2020年批准了53种新药中的12种(23%)。

2020年获加速批准的药物有:Blenrep, Danyelza, Gavreto, Lampit, Monjuvi, Pemazyre, Retevmo, Tabrecta, Tazverik, Trodelvy, Viltepso, and Zepzelca.

【扩展阅读:BMS撤销Opdivo治疗三线小细胞肺癌适应症】

全面使用加快研发和审查途径

2020年53个新药批准中的36个(68%)被指定为快速通道、突破性疗法、优先审查和/或加速批准的一个或多个加快类别。